华盛顿，4月27日(ANI):根据最近的一项临床试验，免疫疗法是一种安全有效的治疗白血病婴儿的选择。患有侵袭性急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童在接受blinatumomab免疫治疗后，生存率显著提高，从66%增加到93%。他们也经历了更少的治疗相关副作用。基于这些发现，blinatumomab现在将成为这种严重白血病婴儿公认的全球护理标准。
这项研究的结果发表在《新英格兰医学杂志》上，
在荷兰，每年有三名被诊断患有急性淋巴细胞白血病(ALL)的婴儿存在白血病细胞DNA的特定缺陷。这种所谓的KMT2A重排导致侵袭性ALL，预后不良。近几十年来，尽管化疗不断加强，但这些婴儿的预后并没有改善。
强化化疗对半数婴儿效果很好。但另一半的孩子，疾病在两年内复发，或者死于疾病，或者有时死于治疗的副作用。90%的癌症复发发生在两年的治疗过程中。
药物blinatumomab的免疫疗法已经提供给一些患有ALL的成人和年龄较大的儿童。目前尚不清楚这种治疗在婴儿中是否也能很好地耐受和有效。Blinatumomab一边与白血病细胞结合，另一边与免疫细胞结合。这将免疫细胞与白血病细胞连接起来并清除它们。
荷兰马克西玛公主儿科肿瘤学中心的研究人员领导了一项国际临床试验，旨在研究blinatumomab在ALL婴儿中的安全性和有效性。2018年至2021年期间，9个国家的30名儿童接受了blinatumumab治疗。这被添加到现有的化疗治疗中，即所谓的interfan -06方案。该团队将结果与前几年接受interfant6标准治疗的214名儿童的结果进行了比较:相同的治疗，不使用blinatumumab。
在化疗的基础上接受一个月免疫治疗的婴儿存活率明显更高:其中93%的婴儿在诊断两年后仍然存活，而过去只接受化疗的婴儿的存活率为66%。这使得白血病细胞中KMT2A重排的婴儿的存活率达到了患有这种血癌的大龄儿童的平均存活率的水平。
诊断两年后，接受blinatumomab治疗的婴儿中有18%的癌症复发，或死于疾病。这也表明与使用interfan -06方案治疗的婴儿相比，没有免疫治疗的婴儿有很大的改善。在该组中，51%的患者在两年的化疗治疗期间复发或死亡。
这项国际临床试验的结果今天(星期三)发表在著名的《新英格兰医学杂志》上。这项研究由马克西玛公主中心基金会和安进制药公司资助。
英奇·范德·斯鲁伊斯博士是马克西玛公主儿科肿瘤学中心的儿科肿瘤学家和临床药理学家，领导了这项临床研究。她说:“很高兴看到我们在治疗ALL患儿方面取得的进展:在化疗的基础上加上免疫疗法，存活率大大提高，副作用也更少。”我们已经从其他患者群体的研究中熟悉了这种免疫疗法。这是我们第一次测试blinatumomab作为一线治疗，也是第一次在如此年幼的儿童中进行测试。
“这是一项小型研究，但有一个足够明确的结果，所有患有这种白血病的婴儿现在都在接受免疫治疗，作为标准治疗的一部分。”我们希望在更多儿童的更大规模研究中证实blinatumomab的效果。我们还想看看婴儿是否能从两个疗程的blinatumomab和减少化疗中获益，从而进一步改善他们的生活质量。”(ANI)
